近日，广东普罗凯融生物医药科技有限公司收到美国食品药品监督管理局(FDA)孤儿药开发办公室(Office of Orphan Products Development, OOPD)的函件，其自主开发的MSCohi-O®获FDA颁发孤儿药资格认定，用于治疗眼部移植物抗宿主病(oGVHD)。热烈祝贺普罗凯融，希望可以早日为更多患者带来更好的治疗选择！

 

MSCohi-O®是全球第一款针对治疗眼部移植物抗宿主病被FDA认定孤儿药的药物

 

 MSCohi-O®是广东普罗凯融生物医药科技有限公司全球独创的负载间充质干细胞的高透氧水凝胶镜片，具有完全自主知识产权的原创产品，已提交中美发明专利保护，并已获得中国发明专利授权。其核心创新性是解决脐带间充质干细胞自身无法停留在眼表的瓶颈障碍，实现稳定的眼表局部给药，从机理上治疗免疫相关的眼科疾病。截止目前，全球上尚无同类型的产品研发上市，极具创新性。此次FDA孤儿药资格的认定是MSCohi-O®产品在开发过程中的一个重要里程碑，对于加速推动MSCohi-O®在中美的临床开发以及今后注册上市起到了积极的作用。

 

莱恩医药凭借“广东省药物非临床评价研究重点实验室”、“广东省高水平新型研发机构”、“眼科学国家重点实验室（眼科药物非临床评价研究中心）”、“广东省眼科药物创制与评价工程技术研究中心”、“广东省细胞与基因治疗创新药物工程技术研究中心”等高端技术平台，及既往眼科与细胞药物的成功申报经验，开展了该项目的有效性和安全性评价研究，助力项目顺利获得FDA孤儿药认定。

 

FDA孤儿药资格认定（ODD）

 

孤儿药(Orphan-drug)又称罕见病药。“孤儿药认定”是FDA孤儿药产品开发办公室对于符合条件的用于预防、治疗、诊断罕见病的药物授予的一种资格认定。FDA授予的孤儿药资格认定适用于在美国每年患病人数低于20万人的疾病。获得孤儿药认定的药物可在美国享受上市申请快速通道、上市后7年的美国市场独占权、免除NDA/BLA申请费以及税收优惠等激励政策。