近日，据国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）官网显示，广州百暨基因科技有限公司（以下简称“百暨基因”）申请的治疗用生物制品1类新药“人脐带间充质干细胞注射液”已获得临床试验默示许可，本品拟用于治疗膝骨关节炎（KOA）。
莱恩医药特在此祝贺百暨基因取得新的成就！
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膝骨关节炎（KOA）是一种常见的关节退行性疾病，多发于中老年人群，传统治疗以镇痛和减负为主，但难以从根本上逆转关节退化，特别是软骨缺损始终是难题。近年来，再生医学的快速发展为膝骨关节炎（KOA）的治疗开辟了新的路径。在诸多干细胞来源中，人脐带间充质干细胞因其组织来源充裕、采集过程无创且不涉及重大伦理争议，展现出独特的资源优势与临床转化前景。现有临床研究表明，其在轻中度膝骨关节炎的治疗中显示出良好的应用潜力。多项研究一致证实，关节腔内注射人脐带间充质干细胞能够显著改善患者关节功能、减轻疼痛症状，并在一定程度上促进软骨结构的修复与再生。同时，现有安全性数据总体积极，不良反应多为轻微且自限性，提示该疗法在适宜人群中具有可接受的风险获益比。
莱恩医药是国际化的生物医药产品非临床研究和评价平台，研究数据已被美国、欧盟等多个发达国家和地区监管机构认可，可支持全球申报。作为“广东省高水平新型研发机构”，凭借“广东省药物非临床评价与研究重点实验室”、“广东省创新药物评价与研究工程技术研究中心”等研究平台及既往成功申报的研究经验，为百暨基因“人脐带间充质干细胞注射液”的研发开展了药效、药代、毒理全套非临床研究，助力其获得临床试验默示许可。
关于百暨基因
广州百暨基因科技有限公司为七喜集团控股子公司。七喜集团注册资本68亿，是一家涉及生物医药、肿瘤医院、房地产和 IT 等领域的大型综合集团。百暨基因长期致力于开发具有自主知识产权的新一代嵌合抗原受体修饰 T 细胞（CAR-T）产品，用于治疗包括白血病、淋巴瘤在内的造血系统恶性肿瘤以及多种实体瘤。
百暨基因在广州市科学城建立了近 3000 平米的 GMP 研发制备中心。覆盖 CAR-T 产品研发、GMP 生产、质量保证、临床开发、注册申报等多个领域。在产品开发领域，公司积极开发原创性的细胞治疗产品，直接参与国际竞争。其针对急性髓系白血病（AML）的创新自体 CAR-T 产品，临床疗效显著，其成果在 2021 年美国 ASCO 年会上受邀做口头汇报，并已获得中国药监局临床试验默示许可，正在进行临床试验；实体瘤方面，百暨基因针对皮肤肿瘤和肺癌的两项产品已推进临床试验阶段；此外，基于 NK, γδT 的通用型细胞治疗产品目前已完成临床前验证。
专利方面，百暨基因就新一代 CAR-T 细胞治疗产品的结构序列、制备方法等核心技术申请了 80 多项专利，其中 PCT 专利 7 项，获得授权发明专利 40 余项，建立了强大的知识产权护城河。
莱恩医药细胞与基因治疗药物平台介绍
莱恩医药作为国际一流的“研究型”药物非临床评价与研究一站式服务平台，是华南地区药物非临床评价研究的龙头机构；已获得NMPA药物GLP十项全项认证资质、FDA GLP认可/检查、OECD GLP认证质、AAALAC国际认可，并同时取得CNAS CNCA GLP认证资质、国家CMA资质认定、CNAS实验室认可、动物生物安全二级实验室备案等多项国内外权威认证资质；是华南首家通过FDA GLP检查的药物GLP机构，也是中国首家通过FDA“敲门检查(Unannounced Inspections)” 的药物GLP机构。
在细胞与基因治疗药物领域，莱恩医药拥有相对独立的细胞与基因治疗药物非临床评价研究专业团队，其中高端专家团队10余人，硕博比超40%；从事工作的一线人员为具有10年以上工作经验的资深技术人员。目前共建有广东省细胞与基因治疗创新药物工程技术研究中心、粤港澳大湾区细胞与基因治疗药物研发与评价一站式公共服务平台，在国内处于领先地位。平台配备了MSD超敏多因子电化学发光分析仪、RTCA eSight 实时无标记细胞成像分析仪、全自动一体化定量分析荧光显微镜、PerkinElmer小动物活体成像系统、SpectraMaxi3X型多功能微孔板读板仪、BECKMAN三激光13色流式细胞仪、ROCHE高通量定量PCR检测仪、BIO-RED凝胶成像系统、全自动核酸提取仪和电泳仪、AID ELISpot检测仪、荧光发光全波长多功能酶标分析仪及各类波长酶标仪（均配备审计跟踪系统）、QIAgility移液工作站等。所有分析仪器和检测方法均经过系统科学的验证，可开展各类治疗用生物制品、疫苗、细胞与基因治疗药物药理毒理研究及检测服务，为非临床试验提供可靠的实验数据。
目前莱恩医药已开展了免疫细胞药物如CAR-T细胞、 In-vivo CAR-T、TCR-T细胞、CAR-NK细胞等，干细胞药物如干细胞制剂、干细胞衍生产物(外泌体)、造血干细胞(HSC)、间充质、干细胞(MSC)等以及基因药物包含质粒DNA药物、mRNA药物、ASO、siRNA等各类细胞与基因治疗药物的非临床评价研究，拥有丰富的项目研究及申报经验。截至目前，莱恩医药已完成百余项生物药及细胞与基因治疗药物的药效药代和安全性评价研究，助力客户获批中国、美国、欧盟、日本、印度等国家地区临床批件和/或IIT许可80余项。